ABD Gıda ve İlaç Dairesi, spinal müsküler atrofi tedavisinde kullanılan Zolgensma için tümör riskini incelemeye aldı. Novartis, 2019’dan beri dokuz vaka bildirildiğini, bunların ikisinde tedaviyle bağlantılı genetik bulgular saptandığını açıkladı.
Murat Ali Oral 07 Kasım 2026 14:14 07 Kasım 2026 14:18 Dünya'yı haber kaynağınız olarak eklemek için tıklayın!ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), İsviçreli ilaç şirketi Novartis'in çocuklarda spinal müsküler atrofi (SMA) tedavisinde kullanılan Zolgensma adlı gen tedavisinin kanser dahil tümör oluşumuna yol açma riskini araştırdığını duyurdu. Şirketin tedavi gören çocuklarda dokuz tümör vakası bildirildiğini açıklamasının ardından başlatılan incelemede, iki vakada ilacın kullanılan genetik taşıyıcısıyla tümör oluşumu arasında bağlantı gösteren bulgulara ulaşıldı.
İki vakada genetik bağlantı saptandı
Novartis, 2019 yılında onaylanan Zolgensma ile tedavi edilmiş hastalarda bugüne kadar dokuz tümör vakası bildirildiğini açıkladı. Vakaların ikisinde, tedavide kullanılan viral taşıyıcıya ait DNA'nın hastaların genetik yapısına yerleştiğine ilişkin kanıtlar bulundu.
FDA'nın 6 Kasım tarihli açıklamasında, GLI1 adlı kanserle ilişkili genin rol oynadığı üç tümör vakasına dikkat çekildi. Bu vakaların ikisinde viral taşıyıcı DNA'sının hastaların genomuna yerleştiği moleküler incelemelerle gösterilirken üçüncü vakadaki mekanizmanın araştırıldığı belirtildi.
Bildirilen dokuz vakanın tamamında tümörlerin doğrudan tedaviden kaynaklandığı kanıtlanmış değil. Ancak iki vakada ortaya çıkan genetik bulgular, tedavinin uzun vadeli güvenliği konusunda yeni bir değerlendirmeyi gündeme getirdi.
6 binden fazla çocuğa uygulandı
Zolgensma, kasların giderek zayıflamasına yol açan kalıtsal bir sinir-kas hastalığı olan spinal müsküler atrofinin tedavisinde kullanılıyor. ABD'de iki yaşından küçük çocuklar için onaylanan ilaç, tek seferlik damar içi infüzyon yoluyla uygulanıyor.
Tedavide, hastalığa neden olan genetik eksikliği gidermek amacıyla değiştirilmiş bir virüs aracılığıyla hücrelere işlevsel gen kopyası taşınıyor. Novartis'in açıklamasına göre Zolgensma, klinik araştırmalar, özel erişim programları ve ticari uygulamalar kapsamında dünya genelinde 6 binden fazla hastaya verildi.
Yeni incelemenin odağında, gen aktarımı için kullanılan viral taşıyıcının bazı durumlarda hastanın DNA'sına yerleşerek tümör gelişimine katkıda bulunabilme ihtimali bulunuyor.
FDA ikinci ilacı da değerlendirmeye aldı
FDA, Novartis'in aynı hastalık için geliştirdiği Itvisma adlı gen tedavisinin de potansiyel risk kapsamında değerlendirilmesi gerektiğini bildirdi. İki ürünün aynı viral taşıyıcıyı ve genetik yapıyı kullanması, incelemenin her iki tedaviyi kapsamasına neden oldu.
Kasım 2025'te onaylanan Itvisma, iki yaş ve üzerindeki hastalarda ve yetişkinlerde kullanılıyor. Zolgensma'dan farklı olarak omurilik sıvısına enjeksiyon yoluyla uygulanıyor.
FDA, Itvisma kullanan hastalarda bugüne kadar tümör oluşumuna ilişkin bir vaka bildirilmediğini açıkladı. Kurum, her iki tedavinin de onaylandıkları kullanım alanlarında sağladıkları yararların mevcut risklerden daha ağır bastığını vurguladı.
Yeni düzenleyici karar gündemde
FDA, tümör riskine ilişkin bulgular doğrultusunda yeni bir düzenleyici adım gerekip gerekmediğini değerlendiriyor. İnceleme kapsamında ilaçların mevcut güvenlik uyarıları ile uzun vadeli hasta takip çalışmalarının yeterliliği de araştırılıyor.
Zolgensma ve Itvisma'nın ürün bilgilerinde, viral taşıyıcı DNA'sının insan genomuna yerleşmesine bağlı teorik tümör oluşumu riskine ilişkin uyarılar bulunuyor.
Novartis, iki vakayla ilgili sağlık otoritelerine zamanında ve uygun biçimde bildirim yaptığını, söz konusu hastaların tedavi edilerek izlenmeye devam edildiğini açıkladı. Şirket, güvenlik verilerini değerlendirmeyi sürdüreceğini belirtti.
Hasta dernekleri daha fazla bilgi istiyor
Avrupa'da SMA hastalarını temsil eden SMA Europe, tümör bildirimlerinin ardından Novartis'ten daha kapsamlı açıklama talep etti. Kuruluş, özellikle tedaviyi daha önce almış çocuklar açısından bilinen risklerin, devam eden belirsizliklerin ve gerekli olabilecek ek takip önlemlerinin açıklığa kavuşturulmasını istedi.
Şirketin bildirdiği iki vakadan etkilenen çocukların hangi ülkelerde bulunduğuna ilişkin ayrıntı paylaşılmadı.
FDA'nın incelemesi, gen tedavilerinin uzun vadeli güvenliğinin izlenmesi açısından önem taşıyor. Kurum, benzer viral taşıyıcı teknolojilerini kullanan diğer gen tedavilerindeki olası tümör risklerini de yakından takip ediyor.
Kaynak: HABER MERKEZİ
sağlık ABD
Yorumlar (0)
Giriş yaparak yorum yazabilirsin.
İlk yorumu sen yaz.